Par Clare Wilson

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Une rétine saine vue à travers un ophtalmoscope

PAUL PARKER / BIBLIOTHÈQUE DE PHOTOS SCIENCES

Une thérapie génique pour une forme rare de cécité semble bien fonctionner – mais les gènes injectés dans un œil se sont avérés voyager jusqu’à l’œil non traité. La découverte a des implications pour la sécurité, ainsi que pour la façon dont l’efficacité du traitement est mesurée, car ces essais comparent généralement la vision de l’œil traité à celle de l’œil non traité.

Le traitement expérimental concerne une affection appelée neuropathie optique héréditaire de Leber, qui affecte généralement les jeunes hommes et entraîne une perte de vision progressive. Elle est causée par une mutation dans l’un des gènes à l’intérieur des mitochondries, les structures productrices d’énergie à l’intérieur des cellules. Cela tue les cellules de la rétine, la tache de tissu à l’arrière de l’œil qui transforme la lumière en signaux électriques.

La thérapie génique consiste à injecter un virus inoffensif contenant le gène dans l’œil, où il est absorbé par les cellules rétiniennes. Ceux-ci commencent à fabriquer la protéine codée par ce gène, qui passe dans leurs mitochondries et aide à préserver leur rétine restante.

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Les troubles oculaires sont une cible populaire pour les thérapies géniques, car ils peuvent être administrés à un seul œil et s’ils provoquent une détérioration, les personnes auraient toujours leur œil non traité. Dans le dernier essai sur 37 personnes, près de deux ans après le traitement, 29 des participants avaient au moins quelques améliorations de la vision des deux yeux. Parmi ceux-ci, 25 avaient une amélioration cliniquement significative de leur œil traité.

Le traitement a donc échoué selon les critères d’origine, qui consistaient à comparer la vision de l’œil traité à celle de l’œil non traité. La différence dans l’amélioration de la vue n’était pas statistiquement significative. Parce que l’œil non traité peut également recevoir la thérapie, de futurs essais devront peut-être comparer les personnes ayant reçu la thérapie génique avec un groupe qui reçoit des injections de placebo, explique Patrick Yu-Wai-Man de l’Université de Cambridge.

L’amélioration des deux yeux chez 29 participants suggère que, au moins dans cette forme de thérapie génique, le virus peut quitter l’œil traité. Pour comprendre ce qui se passait, Yu-Wai-Man et ses collègues ont injecté le virus dans un œil de trois singes macaques, et après trois mois ont examiné leurs systèmes visuels. Ils ont trouvé le virus dans les deux yeux des trois animaux. On pouvait également le voir dans leurs nerfs optiques, ce qui suggère qu’il avait parcouru le nerf optique de l’œil traité, passé dans l’autre nerf optique où les deux nerfs se croisent et pénétré dans l’œil non traité.

Plusieurs autres thérapies géniques sont à l’étude pour différents types de cécité, dont certaines sont administrées par injection sous la rétine, ce qui pourrait ne pas permettre au matériel génétique de voyager de la même manière.

«Je ne suis pas sûr que ce soit une bonne ou une mauvaise nouvelle, mais c’est une nouvelle fascinante», déclare Michel Michaelides de l’Université de Londres. « C’est une constatation importante dont il faut tenir compte lors de la conception des études. »

Référence du journal: Médecine translationnelle scientifique, DOI: 10.1126 / scitranslmed.aaz7423

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